Presentaci贸n europea en la segunda mitad de 2023. V铆a reglamentaria estadounidense definida: Acuerdo de Evaluaci贸n de Protocolo Especial (SPA) con la FDA.
EryDel SpA, una compa帽铆a biotecnol贸gica global en fase avanzada cuyo objetivo es desarrollar y comercializar terapias para el tratamiento de enfermedades raras mediante su tecnolog铆a patentada de gl贸bulos rojos, ha anunciado hoy que la compa帽铆a est谩 preparando una Solicitud de Autorizaci贸n de Comercializaci贸n Europea (MAA) para su presentaci贸n en H2 de 2023 para EryDex para el tratamiento de la Ataxia Telangiectasia (AT). La AT es un trastorno neurodegenerativo pedi谩trico poco frecuente para el que no existe ning煤n tratamiento aprobado. Tras una consulta positiva con la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), la correspondencia posterior concluy贸 que el paquete de datos disponible para la presentaci贸n es completo y cumple los requisitos para que la autoridad reguladora complete su revisi贸n de EryDex.
Adem谩s, EryDel ha llegado a un acuerdo con la Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA) en el marco del proceso de evaluaci贸n especial de protocolos (SPA) sobre el dise帽o, los criterios de valoraci贸n y el an谩lisis estad铆stico de un nuevo ensayo cl铆nico de fase 3 (el ensayo NEAT). La SPA establece que el dise帽o y el an谩lisis previsto del ensayo, tal como se establece en el protocolo presentado a la FDA, aborda adecuadamente los objetivos necesarios para apoyar la presentaci贸n de la solicitud de nuevo f谩rmaco para EryDex.
“Nos complace haber completado pasos significativos, que clarifican la v铆a regulatoria de EryDex para el tratamiento de la AT”, afirm贸 Luca Benatti, Consejero Delegado de EryDel. “En Europa estamos en v铆as de presentar el MAA europeo y en EE.UU. hemos avanzado con la FDA en el SPA. Estos son hitos importantes a medida que avanzamos en nuestro trabajo para llevar esta valiosa terapia a la comunidad de AT.”
EryDel seguir谩 trabajando tanto con la FDA como con la EMA para avanzar en la presentaci贸n de EryDex. La presentaci贸n de la autorizaci贸n de comercializaci贸n en la UE est谩 prevista para el segundo semestre de 2023.
Acerca de la Ataxia Telangiectasia
La ataxia telangiectasia (AT) es un trastorno multisist茅mico, hereditario, autos贸mico recesivo y devastador. La AT tiene una prevalencia mundial estimada entre 1 de cada 40.000 y 1 de cada 100.000 nacidos vivos (Rothblum-Oviatt et al., 2016). El TA es una enfermedad con una elevada morbilidad y mortalidad. La enfermedad se caracteriza por una degeneraci贸n cerebelosa progresiva, que conduce a un deterioro creciente de la funci贸n motora durante los primeros a帽os escolares y a la dependencia de la silla de ruedas en la segunda d茅cada de la vida. Otras caracter铆sticas son telangiectasia, inmunodeficiencia, infecciones pulmonares recurrentes, sensibilidad a la radiaci贸n y predisposici贸n al desarrollo de tumores malignos. Actualmente no existe ning煤n tratamiento aprobado para esta devastadora enfermedad.
Acerca de EryDel SpA
EryDel SpA es una empresa mundial de biotecnolog铆a en fase avanzada cuyo objetivo es desarrollar y comercializar terapias para el tratamiento de enfermedades raras mediante su tecnolog铆a patentada de gl贸bulos rojos. Su producto m谩s avanzado, EryDex, se encuentra en la 煤ltima fase de desarrollo para el tratamiento de la ataxia telangiectasia (AT), un trastorno neurol贸gico autos贸mico recesivo raro para el que no existe actualmente ninguna terapia establecida. EryDex es una tecnolog铆a ambulatoria automatizada para encapsular ex vivo fosfato s贸dico de dexametasona (DSP; un prof谩rmaco inactivo) en los gl贸bulos rojos del paciente, que luego se reinfunden, lo que permite la liberaci贸n lenta en circulaci贸n de dosis bajas de dexametasona (f谩rmaco activo) a lo largo de un mes. EryDex ha recibido la designaci贸n de medicamento hu茅rfano para el tratamiento de la AT tanto de la FDA como de la EMA. Se ha completado con 茅xito un estudio internacional multic茅ntrico pivotal de fase 3, ATTeST, y su ampliaci贸n a largo plazo, y se est谩 preparando la presentaci贸n reglamentaria en la UE. Adem谩s de EryDex, la plataforma tecnol贸gica de EryDel en terapia de sustituci贸n enzim谩tica respalda una amplia gama de oportunidades terap茅uticas lideradas por Ery-PAL para el tratamiento de la PKU.
